【NEJM】レーバー先天黒内障遺伝子治療の長期効果

NEJM誌からです。黒内障の遺伝子治療についての臨床試験が2報掲載されています。

Long-Term Effect of Gene Therapy on Leber’s Congenital Amaurosis レーバー先天黒内障遺伝子治療の長期効果 レーバー先天黒内障という先天性疾患の原因遺伝子を持ったウイルスによって、レーバー先天黒内障の治療を行いました。

今回は治療後3年後での評価です。

＜内容＞
視力は6-12ヶ月をピークに改善しましたが、その後悪化しました。 


下は、2009年に出た記事です。ここで視力が回復した子供が、その後元に戻ってしまったと考えると心が痛みます。しかし、一筋の光はあったのだと思います。失敗は成功の母。がんばってほしいです。

先天性黒内障の患者に光明、遺伝子治療に米大が成功

http://www.afpbb.com/articles/-/2656633

＜経済情報＞
NIH、つまりアメリカの国立衛生研究所の研究費です。企業が研究費を出すほど製品化への目処がまだ経っていません。